Estudo brasileiro sobre nanismo coloca o país no centro do debate científico internacional
Uma pesquisa brasileira de grande impacto, publicada na renomada revista Genetics in Medicine, posicionou o Brasil como protagonista nas discussões globais sobre o tratamento da acondroplasia, condição óssea comumente conhecida como nanismo. O trabalho, liderado pelo médico e pesquisador Paulo Victor Zattar Ribeiro, representa um marco na ciência nacional e tem potencial para transformar a vida de milhares de pacientes.
Detalhes da pesquisa e metodologia aplicada
O estudo acompanhou a rotina de 700 crianças com acondroplasia que utilizam o medicamento vosoritide, atualmente a única terapia modificadora da doença aprovada em escala mundial. A medicação atua como um estimulante do crescimento ósseo em crianças e adolescentes com epífises abertas, também chamadas de placas de crescimento, e já é empregada em diversos países.
Trata-se do maior estudo sobre o assunto já realizado fora de ensaios clínicos, oferecendo uma visão abrangente e realista sobre a eficácia do tratamento no dia a dia dos pacientes. A equipe de pesquisa contou com a colaboração de especialistas como Anna Luiza Braga Albuquerque, Maria Inez Dacoregio, Cainã Gonçalves Rodrigues e Débora Romeo Bertola, reforçando o caráter multidisciplinar e colaborativo do projeto.
Resultados promissores e implicações para a saúde pública
Os resultados demonstram que o uso do vosoritide na prática clínica mantém um ganho consistente de crescimento linear, confirmando os benefícios observados em estudos controlados anteriores. Essas evidências sólidas podem embasar decisões regulatórias, apoiar processos de incorporação do fármaco em sistemas públicos e privados de saúde, e fortalecer pedidos de acesso e cobertura para pacientes.
Atualmente, o custo do vosoritide pode chegar a 2 milhões de reais por ano, tornando-o inacessível para a maioria dos pacientes sem intervenção judicial. O estudo reforça a mobilização para que o tratamento seja oferecido pelo Sistema Único de Saúde (SUS), democratizando o acesso e reduzindo a dependência de ações na Justiça.
Perspectivas do pesquisador e impacto social
Para Paulo Victor Zattar Ribeiro, a repercussão internacional da pesquisa simboliza uma vitória da ciência brasileira e um impacto positivo no cuidado de quem necessita. Ele destaca: “Escolhi a genética médica porque ela me permite enxergar o paciente como um todo, entendendo não apenas a doença, mas a história, a família e o futuro daquela pessoa. A genética não responde só o ‘o que’, ela ajuda a responder o ‘porque’ e, principalmente, o ‘como seguir em frente’”.
Essa abordagem humanizada e integrada reflete o compromisso da pesquisa em melhorar a qualidade de vida dos pacientes, além de contribuir para o avanço científico global. A publicação na Genetics in Medicine, uma das revistas mais respeitadas na área da genética, valida a excelência do trabalho e abre portas para futuras colaborações e inovações no campo da saúde.
